Injertos de piel con terapia génica logran curar heridas graves en pacientes con piel de mariposa
Científicos de Stanford Medicine desarrollaron injertos de piel a partir de células modificadas genéticamente de los propios pacientes con Epidermólisis Bullosa Distrófica. El tratamiento experimental, fue probado en 11 personas. Éste logró cicatrización sostenida en heridas crónicas, redujo el dolor y la picazón
Los injertos de piel modificados genéticamente y desarrollados a partir de las propias células del paciente, podrían revolucionar el tratamiento de la Epidermólisis Bullosa Distrófica (EBD), una enfermedad extremadamente dolorosa y debilitante conocida también como "piel de mariposa".
De acuerdo con la agencia de noticias EFE, un ensayo clínico en fase III dirigido por Stanford Medicine, cuyos resultados se publicaron en The Lancet, mostró que este innovador enfoque de terapia génica logró una curación significativa en heridas crónicas de pacientes con EBD.
Además, redujo el dolor, la picazón y la formación de ampollas en comparación con los cuidados habituales.
Con nuestra novedosa técnica de terapia génica hemos tratado con éxito las heridas más difíciles de curar, que solían ser también las más dolorosas para estos pacientes”, afirmó Jean Tang, autora principal del estudio y científica del Hospital Infantil Lucile Packard de Stanford.
La EBD es un tipo raro de Epidermólisis Bullosa causado por un defecto en el gen Col7a1, que impide la producción de colágeno VII, una proteína esencial para mantener unidas las capas de la piel. Sin esta "grapa" molecular, hasta el más leve roce puede causar desgarros, heridas abiertas e infecciones dolorosas. A lo largo de la vida, los afectados también enfrentan un alto riesgo de cáncer de piel.
El tratamiento consistió en tomar una pequeña biopsia de piel sana de cada paciente (todos mayores de seis años), y en laboratorio se introdujo una versión corregida del gen defectuoso mediante un retrovirus.
Las células modificadas se cultivaron en láminas del tamaño de una tarjeta de crédito. Tras aproximadamente 25 días, los injertos se suturaron quirúrgicamente sobre las heridas.
A las 24 semanas, el 81 % de las heridas injertadas mostraban al menos un 50 % de cicatrización (frente al 16 % de las heridas tratadas con métodos tradicionales).
Un 16 % de las heridas tratadas con injertos cicatrizaron por completo (frente a ninguna del grupo control).
Los pacientes reportaron menos dolor, picazón y nuevas ampollas en las zonas injertadas.
Los injertos fueron seguros y los efectos adversos observados fueron leves. El equipo de investigación seguirá evaluando a los pacientes durante 15 años para comprobar la durabilidad del tratamiento.
Estos avances se suman a otras opciones terapéuticas en desarrollo. Desde 2023, un gel de terapia génica para heridas pequeñas está aprobado en Estados Unidos y Europa. Sin embargo, para las lesiones extensas, estos injertos personalizados ofrecen una solución prometedora.